Prva faza kliničkih studija izvodi se, ukoliko je u skladu sa etičkim principima,
na zdravim dobrovoljcima starosti 18-40 godina. Obzirom da kod ispitivanih
supstanci nije poznato dejstvo na reproduktivni sistem, izbegava se ispitivanje
na ženama, izuzev za supstance koje su isključivo njima namenjene.

Ispitivanju na zdravim dobrovoljcima ne podležu lekovite supstance za koje se
usled mehanizma dejstva pretpostavlja da mogu uzrokovati ozbiljna neželjena
dejstva, poput citostatika. U tom slučaju, već u I fazi kliničkih studija, učestvuju
pacijenti kod kojih bi primena ispitivane supstance bila indikovana u lečenju.

Faze II i III

toku faze II i III pacijenti učestvuju u kliničkim studijama i primaju ispitivanu

supstancu u okviru redovne terapije. Faze se prevashodno razlikuju po broju
pacijenata koji učestvuju u ispitivanju. U fazi II učestvuje najčešće manja grupa
od 100-500 pacijenata dok u fazi III učestuje više od 1.000 pacijenata, u
studijama koje se najčešće sprovode u većem broju centara (multicentrično).
Broj ispitanika zavisi od prirode ispitivane supstance, složenosti
farmakodinamskog profila i intra i interindividualne varijabilnosti u efikasnosti.
U okviru faze I i lI ispituju se: bezbednost i podnošljivost, farmakokinetika,
efikasnost i odnos doze i efekta. Rezultati dobijeni na manjem broju pacijenata u
fazi Il razmatraju se u cilju planiranja faze III i zato je neophodno u fazi II dobiti
pouzdane informacije o minimalnim, maksimalnim i optimalnim terapijskim
dozama, kao i o intervalu doziranja i dužini primene lekovite supstance. U
okviru faze III dobijaju se detaljniji podaci o profilu neželjenih dejstava lekovite
supstance, dok se njena efikasnost procenjuje u odnosu na placebo kontrolnu
grupu ili standardnu terapiju. Rezultati faze II i III omogućavaju procenu koristi